Raziskovalci so prvič uspešno uporabili napredno metodo genskega urejanja, znano kot 'prime editing', pri zdravljenju bolnikov s kronično granulomatozno boleznijo (CGD). Ta redka genetska motnja škodljivo vpliva na delovanje imunskega sistema, kar bolnike naredi zelo ranljive za okužbe. Z uporabo terapije PM359 so znanstveniki popravili krvotvorne matične celice zunaj telesa in jih nato ponovno vnesli v bolnikovo telo.

V prvem mesecu po zdravljenju je bilo pri bolniku doseženo obnovo ključnega encima v 66 odstotkih imunskih celic – znatno več kot 20-odstotni prag, pri katerem se pričakuje klinični učinek. To pomeni, da je metoda ne le varna, temveč tudi učinkovita pri trajnem popravku genetske napake. Razvoj te tehnologije so vodili raziskovalci z Inštituta Broad (MIT in Harvard), ki so metodo 'prime editing' razvili leta 2019.

Hkrati je ista skupina predstavila nov sistem eePASSIGE, ki omogoča učinkovito vstavljanje celotnih genov v genom. To bi lahko v prihodnosti omogočilo zdravljenje genetskih bolezni, kot je cistična fibroza, kjer obstajajo stotine različnih mutacij v istem genu. Rezultati so objavljeni v reviji Nature Biomedical Engineering in odpirajo novo poglavje v ciljani genetski medicini.