국내 연구진이 난치성 질환 치료의 핵심 기술인 RNA 치료제 설계에 있어 중대한 돌파구를 마련했습니다. 기초과학연구원 RNA연구단 김빛내리 단장과 서울대 노성훈 교수 공동 연구진은 유전자 발현을 조절하는 아고넛 단백질의 활성화 과정을 세계 최초로 규명했습니다. 이번 연구로 마이크로RNA(miRNA)가 단순한 억제 분자가 아니라 아고넛 단백질의 올바른 3차원 구조 형성에 필수적인 역할을 한다는 사실이 밝혀졌습니다.

연구진은 샤페론 단백질이 아고넛을 '열린' 상태로 유지하고, 여기에 miRNA가 결합한 후 샤페론이 떨어져 나가면서 '닫힌' 형태의 기능적 복합체가 완성된다는 과정을 직접 관찰했습니다. 이는 기존에 '단백질이 먼저 완성되고 RNA가 결합한다'는 통념을 뒤집는 발견입니다. miRNA가 아고넛의 정상적 구조 형성에 필수 골격으로 작용한다는 점이 확인된 것이죠.

이번 성과는 기존에 수천 가지 조합을 일일이 실험에 의존했던 작은간섭RNA(siRNA) 치료제 개발에 이론적 기반을 제공합니다. 분자 수준에서 아고넛 결합 과정을 재현할 수 있게 되어, 보다 효율적이고 안전한 맞춤형 RNA 치료제 설계가 가능해질 전망입니다. 연구진은 이번 발견이 향후 난치병 치료제 개발의 패러다임을 바꿀 수 있을 것으로 기대하고 있습니다.