Life Biosciences tarafından geliştirilen ER-100 adlı deneysel gen tedavisi, yaşlanan hücreleri gençleştirme hedefiyle ilk kez insanlarda test ediliyor. Tedavi, yaşa bağlı görme kaybına neden olan optik sinir hastalıklarında etkili olabilir. Faz I klinik çalışmasında yaklaşık 18 katılımcıya sahip olacak olan deneme, özellikle açık açılı glokom ve arteriyel olmayan anterior iskemik optik nöropati gibi hastalıklar üzerinde odaklanıyor. İlk uygulama, göze tek doz enjeksiyon şeklinde yapıldı.

ER-100, OCT4, SOX2 ve KLF4 genlerinden oluşan üç transkripsiyon faktörünü hedef alıyor. Bu genler, hücreleri genç özelliklere kavuşturma potansiyeline sahip. Tedavi, Nobel ödüllü Yamanaka faktörlerine dayanıyor ancak kanser riskini artırabilecek c-MYC geni bilinçli olarak dışarıda bırakıldı. Bu sayede hücre gençliği hedeflenirken, kontrolsüz büyüme riski azaltılmaya çalışılıyor.

Tedavi, DNA dizisini değiştirmeden mevcut genlerin nasıl kullanıldığını yeniden yönlendiriyor. Retina hücreleri, merkezi sinir sistemindeki nöronlar gibi doğal olarak yenilenemeyen hücrelerden. Bu nedenle gençleştirme yaklaşımı, sadece görme kaybı değil, Alzheimer gibi nörodejeneratif hastalıklar için de yeni kapılar açabilir. Ancak hücrelerin gençleştirilmesi sırasında görevlerini kaybetme ya da tümör riski gibi ciddi dengeler korunmaya çalışılıyor.